最后再强调一遍:蒸馏有用,但没有你们想象的那么有用。
但这种垄断格局,即将被打破,多款在研新药正从作用机制到给药方式,向Vosoritide发起挑战。Ascendis的TransCon-CNP通过包裹技术延长了药物作用时间,实现了周剂给药,目前正处于FDA审批阶段;而BridgeBio的口服药Infigratinib,则从作用机制到用药体验实现全面突破。
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